1. 정의 및 역사

1) 정의

여자아이에게만 발병하는 원인이 밝혀지지 않은 퇴행성 신경질환이다.


2) 역사적 변천

거의 항상 여아에게서만 발견되며 전 세계적으로 다양한 인종과 종족에게서 발견된다.

 레트증후군은 1966년 비엔나의 소아과 의사인 안드레아 레트에 의해 처음 발견되었다. 처음 이 질환을 발표했을 때는 별다른 호응을 받지 못했으나 1983년 Hageberg란 의사가 35Case의 레트증후군을 모아 영어로 논문을 발표하면서 세상 사람의 관심을 끌기 시작했다. 그리고 1984년 비엔나에서 레트증후군의 심포지엄이 처음 열렸으며 여기에서 레트증후군의 진단기준의 틀을 만들었고, 현재까지도 이 기준으로 환아들을 진단하고 있다.


2. 진단 및 유형

1) 진단

 현재 레트증후군을 증명할 수 있는 과학적 검사방법은 없지만 곧 그것이 가능하게 되기를 희망한다. 진단은 "생물학적 표시(biological markers)"를 갖는 다른 장애들이 부정된 후에 내려지게 되는데 신경대사 장애(neurometabolic disorder)나 신경퇴행적 장애(neurodegenerative disorder)로 알려진 장애일 가능성을 제외시켜야 한다. 즉, 피검사, 소변검사, Cerebrospinal Fluid(CSF), 뇌의 CT촬영, Neurophysiological tests, 가계도 분석(Genetic and Genealogy: Study of family history)등의 검사들을 통해 Angelman 증후군(Happy Puppet syndrome)과 Prader-Willi 증후군, OCT 결핍과 같은 대사장애, 유기산과 아미노산의 장애; 수용질병(storage diseases), 미토콘드리아 장애, Batten Disease등과 같은 장애일 가능성을 제외시켜야한다.

 일단 다른 장애일 가능성이 제외되면 레트증후군일 가능성이 고려되는데 다음과 같은 임상적인 기준으로 진단이 이루어진다.


2) 유형

(1) 필수적 기준

* 6개월에서 18개월 사이까지 표면상 정상적인 발육기간

* 출생 시 정상적인 머리둘레와 그 이후 나이가 들어감에(3개월부터 4세까지) 따라 느려지는 머리성장률

* 심각하게 손상되는 언어표현과 고의적인 손 기능의 상실; 이 두 가지는 언어이해와 지능의 평가를 어렵게 한다.

* 다음의 손동작 중 한 가지 혹은 그 이상을 포함하는 반복적인 손놀림: 씻는 동작, 비틀기, 손 마주침, 두드림, 입에 손 넣기와 손가락 조작, 이것들은 깨어있는 동안 거의 계속될 수 있다. * 아이가 동요됐을 때는 특히 팔다리까지 동반될 수 있는 상체 흔들기

* 걸을 수 있다면 불안정하고 wide-based하고 다리가 뻣뻣한 걸음걸이와 까치발 걷기

(2) 부차적 기준

* 일시 호흡정지를 포함한 호흡장애, 호흡항진과 복부팽창을 가져오는 공기 삼키기,

* 뇌파도의 비정상 - 정상적인 전기적 형태의 감속, epileptiform(i.e., not normal) patterns의 출현과 정상적 인 수면특성의 상실

* 발작

* 근육 경직/경련/나이가 들어감에 따라 증가하는 관절의 구축

* 척추만곡

* 이갈기

* (키와 관련된) 작은 발

* 성장지체

* 체지방과 근육질의 감소 (반면 어떤 성인의 경우는 비만의 경향을 보이기도 한다)

* 비정상적 수면형태와 흥분 또는 불안

* 씹기와/또는 삼키기의 어려움

* 하지(다리, 발)부위에의 부진한 혈액순환, 차갑고 푸르죽죽(bluish-red)한 발 다리

* 나이가 들어감에 따른 운동성 감소

* 변비

부차적 기준만으로는 레트 진단을 내리지 않는다. 다시 말해 모든 부차적 기준에 맞아도 앞서 말한 진단기준에 하나도 맞지 않는 아이는 레트증후군이 아니다. 레트를 가진 모든 여자아이들이 이 증상 모두를 보이는 것은 아니며 개개의 증상은 그 심각성에서 다를 수 있다. 반드시 신경학 전문의나 소아발달 전문의와의 상담을 통해 임상적 진단을 확인받아야 한다.


3. 특성 및 진행

1) 특성 및 증상

6개월에서 18개월 까지는 정상적인 발달을 보이다 점차적으로 정신적 신체적 기능저하를 보이기 시작한다. 그리고는 습득했던 언어와 손놀림 능력을 상실하는 퇴행기간으로 접어들어 발작증세, 반복적인 손의 뒤틀림 또는 손을 비비는 움직임(hand-washing movement)을 보이고 불규칙적인 호흡과 운동근육의 조절에 문제가 생긴다. 곧 정형화된(stereotyped) 손놀림, 보행장애, 그리고 정상적인 머리성장률의 감소가 뚜렷해진다.

 가장 눈에 띠는 증상의 하나는 의식적인 손놀림의 조절능력 상실이다. 대부분의 경우 그들의 손을 사용할 수 있는 능력이나 언어능력을 되찾지 못한다.

 레트 아이들은 보통 4단계의 병기를 거치는데 1기는 6~18개월 정도까지로 정상적으로 자라던 시기이며, 2기는 보통 2~3세까지로 급격히 퇴행하는 시기, 3기는 10세 정도까지로 아이의 지적 능력이 어느 정도 향상되고 운동기능도 호전되는 시기인데 길게는 25세까지도 간다고 한다.

4기는 마지막 단계로 운동성이 감소하고 다시 퇴행하는 시기가 된다. 이때는 척추 측만증 같은 합병증이 많은 때이다.


 다른 문제로는 아이가 잠에서 깨어있을 때 일어나는 발작과 질서가 잡히지 않은 호흡패턴이 있다. 아이가 흥분하거나 달랠 수 없을 정도로 울 때 고립과 움츠림의 시기가 있을 수 있다. 시간이 지나면 운동장애는 증가해도 다른 증상들은 줄거나 호전될 수도 있다.

  

2) 진행 및 예후

레트는 종종 자폐증이나 대뇌마비(cerebral palsy), 비구체적 발달지체(non-specific developmental delay)로 오진되기도 한다. 레트의 기대 수명은 거의 알려진 것이 없는데 연구 결과 20-25세까지 살 확률이 95%인 것으로 본다.

 가장 흔하게 보고되어지는 사망원인은(전체 사망의 1/4) "갑작스러운 죽음(sudden death)"이나 "설명 불가능한 죽음(unexplained death)"의 변종들로 심각한 상처나 감염과 같은 근원적인 이유가 겉으로 드러나지 않는다. 다른 사망원인은 폐렴이다. 폐렴에 의한 사망위험 증가와 가장 관련이 있는 요소는 척추만곡에 따른 손상된 폐기능과 삼킴의 어려움이다. 다른 사망원인으로는 사고나 질병뿐 아니라 영양실조, 창자에 난 구멍, 또는 대장의 꼬임 등이다. 이 증후군은 거의 유전되지 않으며, 유전되더라도 병이 발생하지 않기도 한다.


4. 원인

원인은 아직 확실하게 알려지지 않았지만 MeCP2 단백질(Methyl-CpG binding protein 2)을 지정하는 MeCP2 유전자의 돌연변이가 원인일 가능성이 밝혀져 있다. 이 단백질은 X 염색체 불활성화에 관여하여 결과적으로 감각, 감정, 운동신경과 자율신경의 기능을 담당하는 뇌의 특정영역의 정상적 발달에 필요한 어떤 특정요소의 부족이나 부재의 결과를 낳는다. 그 요소가 뇌의 발달에 필요하게 되기 전인 영아기(early infancy)에는 발육이 정상인 것으로 보인다. 하지만 이 요소가 없으면 뇌의 특정부분이 발달상 미성숙하게 남게 되는 것이고 이런 이유로 태어나서 첫 몇 달 동안은 아이가 정상적으로 발육하는 것처럼 보이는 것이다.


5. 치료 및 교육

1) 치료

현재로서는 뚜렷한 치료법은 없고 다음과 같은 약물 치료가 연구 중이다.

- L-Dopa는 도파민(부신에서 만들어지는 뇌에서 필요한 호르몬)의 합성형태로 운동성 쇠퇴기인 4단계에서 근 육 경직을 호전시키는 것으로 밝혀졌지만 지속적인 효과를 보는 데는 실패했다.

- Naltrexone(Revia)은 진정효과의 길항제/마약길항제(?opiate antagonist)로 중독자들의 환각상태를 완화시키는 데 사용되는데 이 약이 불규칙한 호흡과 발작을 조절하고 소리 지르는 것을 완화시킬 수도 있는 것으로 나타났다. 그러나 식욕상실이 부작용으로 나타날 수 있다.

- Bromocriptine(Parlodel)은 뇌 속의 도파민 체계의 기능을 증진시키는 약이다. 이 약은 증상이 가벼운 아이들에게서 가장 효과적인 것으로 밝혀졌다.


6. 출처 및 관련사이트

1) 출처

http://blog.naver.com/julylyj?Redirect=Log&logNo=130003795668 네이버블로그

http://blog.naver.com/puresent/80019572022

http://100.naver.com/100.nhn?docid=750422